Emicizumab es el primer medicamento desarrollado para el tratamiento específico de pacientes con este tipo de trastorno hematológico en casi 20 años. El fármaco reduce sustancialmente los episodios de sangrado, tanto en adultos como en niños.
La Agencia de Administración de Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) anunció la aprobación del tratamiento Emicizumab para la profilaxis de rutina para evitar o reducir la frecuencia de episodios de hemorragia en adultos y niños con hemofilia A con inhibidores, un subtipo de la enfermedad causada por la deficiencia del Factor VIII de coagulación.
La hemofilia es causada por una deficiencia del Factor VIII o del Factor IX de la coagulación. Por lo tanto, su tratamiento se basa en el reemplazo del factor deficiente (que en el caso de la hemofilia A es el Factor VIII y en la Hemofilia B el Factor IX). Tradicionalmente, se han utilizado tratamientos que consisten en administrar productos concentrados del factor de coagulación requerido, ya sea de origen plasmático o recombinante.
Sin embargo, en algunos casos se generan complicaciones debido a que los pacientes crean anticuerpos (inhibidores) que impiden la acción del tratamiento administrado, produciendo resistencia a estas terapias, lo cual las complica y encarece, con alto impacto en la calidad de vida.
En Chile, según datos de la Federación Mundial de Hemofilia, 1.547 personas sufren de esta enfermedad genética la cual no tiene cura y, frecuentemente, se detecta en los primeros meses de vida.
Cerca de una de cada tres personas con Hemofilia A severa puede desarrollar inhibidores de las terapias de reemplazo del Factor VIII, lo que significa un riesgo debido a la posibilidad de tener episodios de sangrado potencialmente mortales o que pueden causar un daño irreversible. En dos importantes estudios clínicos efectuados con pacientes con hemofilia A con inhibidores, la acción de Emicizumab demostró reducir sustancialmente los sangrados en adultos y niños.
Sobre el tratamiento
Emicizumab es un anticuerpo monoclonal biespecífico indicado para el tratamiento de pacientes con hemofilia A con inhibidores. Además, es el primer medicamento desarrollado para el tratamiento específico de pacientes con este trastorno hematológico en casi 20 años. Otra ventaja de la terapia es que se administra por vía subcutánea una vez a la semana.
El análisis de los resultados del estudio clínico HAVEN 1 evidenció que los pacientes tratados en profilaxis con Emicizumab demostraron una reducción significativa de un 87% en la tasa de sagrados anuales, en relación con quienes no lo recibieron, mientras que el 63% de los pacientes tratados no presentó eventos hemorrágicos en un año, algo inédito en el tratamiento de esta enfermedad. Además, se observó un impacto significativo en indicadores de calidad de vida.
En el estudio HAVEN 2 en niños menores de 12 años con hemofilia A con inhibidores, el 94.7% de los pacientes presentó cero sangrados.
Emicizumab recibió Revisión Prioritaria por parte de la FDA y la designación de terapia innovadora para pacientes mayores de 12 años con hemofilia A con inhibidores en septiembre de 2015. Además, los resultados de los estudios HAVEN 1 y HAVEN 2 están siendo revisados en un proceso acelerado por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
